Door Ewoudt van de Garde, Saskia Houterman en Corina van den Hurk.

Geneesmiddelen die veelbelovend zijn in klinische studies, blijken in praktijk vaak minder effectief. Die kloof – de efficacy-effectiveness gap – geeft aan waarom het belangrijk is om ook na toelating tot de markt kritisch te blijven meten wat een geneesmiddel daadwerkelijk oplevert voor patiënten. Daarom zet Santeon in op onderzoek naar de real-world effectiviteit van interventies. Met als doel: betere keuzes voor patiënten, meer waarde voor zorg.

Inleiding

Zeven topklinische ziekenhuizen werken sinds 2010 samen onder de naam Santeon. Sinds vorig jaar hebben de Santeon ziekenhuizen een gezamenlijke onderzoeksagenda. Daarbinnen is onderzoek naar de ‘real-world effectiviteit van interventies” een van de thema’s. Dat is nuttig: het komt namelijk voor dat de werking van bijvoorbeeld geneesmiddelen in de praktijk tegenvalt vergeleken met de uitkomsten van wetenschappelijk onderzoek dat voorafging aan de toelating tot de markt. De auteurs van dit artikel trekken dit onderzoek. De redactie nodigde hen uit om hun onderzoeksprogramma, het onderzoeksteam en zichzelf te introduceren.  

Effectiviteit van geneesmiddelen valt soms tegen in de praktijk

Veel geneesmiddelen worden ontwikkeld en getest in streng gecontroleerde studies. De geselecteerde deelnemers zijn veelal fitter dan de gemiddelde patiënt en hebben vaak geen andere ernstige chronische ziekten. Ook zijn ze bovengemiddeld gemotiveerd om de vaak zware behandeling te doorstaan. Daardoor kan de werking van een geneesmiddel in de praktijk minder goed uitpakken dan verwacht. Dit verschil noemen we de efficacy-effectiveness gap: het verschil tussen hoe goed een behandeling werkt onder ideale omstandigheden van een klinische studie (efficacy) en hoe goed die werkt in de dagelijkse praktijk (effectiveness).

Het voorbeeld longkanker: minder levenswinst, meer bijwerkingen

Meerdere onderzoeken binnen Santeon hebben laten zien dat de effectiviteit van longkankermedicatie in de praktijk vaak tegenvalt. Bijna voor ieder longkanker geneesmiddel geldt dat de overlevingswinst in de praktijk gemiddeld een kwart korter is dan in de studie waarop de toelating van het middel is gebaseerd. Ook stoppen patiënten tweemaal zo vaak met hun behandeling vanwege bijwerkingen (klik voor onderbouwing hier en hier). Deze inzichten zijn vertaald naar de online module ‘Patiënten zoals ik’, waarmee patiënten kunnen zien hoe vergelijkbare mensen op een behandeling reageerden. Zo wordt samen beslissen echt gebaseerd op realistische verwachtingen. Klik hier voor meer toelichting.

Waardegedreven zorg vraagt om realistische data

Goede uitkomsten gezien in een klinische onderzoeksetting zijn dus geen garantie voor waardevolle zorg in de praktijk. Daarom is het volgens Santeon noodzakelijk om in de Nederlandse zorgcontext te meten wat een behandeling daadwerkelijk doet. Alleen dan kunnen patiënten echt goed geïnformeerde keuzes maken over hun behandeling. Het onderzoek naar realworld effectiviteit van interventies past bij het leidende principe van Santeon: waardegedreven zorg. Dit houdt in dat de uitkomsten voor patiënten bepalend zijn om keuzes te maken voor het type zorg. De doelstelling hierbij is om met zo min mogelijk kosten maximale uitkomsten te bereiken. Als een behandeling minder goed werkt dan verwacht maar wel evenveel kost, levert dat minder waarde op. Het voorbeeld van de longkankermedicatie laat dit zien. Door een behandeling alleen in te zetten als die op realistische verwachtingen is gebaseerd, kunnen we de waarde van zorg vergroten.

Onderzoeksprojecten

Sinds de start van het onderzoeksprogramma een half jaar geleden zijn meerdere projecten van de grond gekomen, waaronder:

• Een studie naar hoe vaak beeldvorming bij immuuntherapie plaatsvindt en welke impact dat heeft op behandelduur.
• Een vergelijkend onderzoek naar duale immuuntherapie versus mono immuuntherapie bij longkanker.
• Meerdere studies naar het volgen van bijwerkingen via een app – zogenaamde digitale biomarkers – die meer zicht geven op het dagelijks functioneren van patiënten.

Naast studies naar specifieke geneesmiddelen willen we ook de rol van ‘real world’ data in de klinische praktijk graag gaan onderzoeken, want door de data juist in te zetten ontstaat pas echt optimale meerwaarde voor de patiënt. Daarnaast zijn we geïnteresseerd in methodologie op gebied van gebruik van ‘real-world’ data in onderzoek, zodat we sneller en efficiënter real-world data kunnen (her)gebruiken. Voor deze laatste twee onderwerpen hopen we later dit jaar onderzoek te kunnen starten. Of dit gaat lukken hangt natuurlijk ook af van of we daarvoor de financiële middelen zoals via subsidies kunnen aantrekken.

Het onderzoeksteam bestaat uit ziekenhuisapotheker Dr. Ewoudt van de Garde, epidemioloog Dr. Saskia Houterman en senior onderzoeker Dr. Corina van den Hurk. Met z’n drieën ontwerpen ze de onderzoeksprojecten en zoeken nadrukkelijk de samenwerking met een breed scala aan partners zowel binnen als buiten Santeon.

Santeon: voorloper in nieuwe gezondheidszorg

Santeon is een netwerk van zeven ziekenhuizen met een gezamenlijke missie. Samen versnellen zij de ontwikkeling van nieuwe gezondheidszorg in heel Nederland. Door kennis en innovaties te delen en data slim te gebruiken. Zo ontstaat waardevolle zorg die écht werkt voor patiënten en professionals. Binnen de Santeon Onderzoeksagenda bundelen teams van hoogleraren, specialisten en senior onderzoekers hun krachten om waardegedreven zorg te versterken met wetenschappelijk onderzoek.

Over de auteurs

Ewoudt van de Garde (midden) is ziekenhuisapotheker in het St. Antonius Ziekenhuis en universitair hoofddocent klinische farmacotherapie aan de Universiteit Utrecht. Hij doet al jaren onderzoek naar de werkelijke effectiviteit van geneesmiddelen in een brede patiëntenpopulatie.

Saskia Houterman (rechts) is epidemioloog en werkzaam in het Catharina Ziekenhuis. Hier combineert zij werken voor de Santeon Onderzoeksagenda en voor de Nederlandse Hart Registratie. Saskia beschikt over een grote ervaring in het begeleiden van observationeel onderzoek.

Corina van de Hurk (links) is senior-onderzoeker bij Santeon en heeft hiervoor jaren gewerkt bij IKNL. Zij doet al jaren onderzoek naar bijwerkingen van anti-kanker behandelingen en manieren om patiënten meer regie te geven.

Zoektermen voor internet

Ewoudt van de Garde, Saskia Houterman, Corina van de Hurk, eerste lijn, ziekenhuizen, langdurige zorg, geneesmiddelen, onderzoek, Santeon