Door Chris van Lieshout, gepromoveerd zorgonderzoeker en werkzaam op het UMC Utrecht.

Samengevat proefschrift:

• Van Lieshout C van, Improve Fast & Improve Cheap: Early Health Economic Analyses During Innovation Development, PhD thesis, Utrecht University, Julius Center, 2025

Achtergrond van het proefschrift

De afgelopen decennia is de preventie, diagnose en behandeling van allerlei ziekten verbeterd door de introductie van zorginnovaties. Deze innovatieslag heeft ook een keerzijde: de zorgkosten blijven stijgen. De verwachting is dat in 2060 de kosten voor ziekenhuiszorg zijn opgelopen tot 100 miljard euro, 2,5 keer zo hoog als in 2025 (Visser, 2025). Naast de druk op de betaalbaarheid staan medewerkers in de zorg onder toenemende druk door personeelstekorten. De introductie van innovaties kan voor beide uitdagingen een bijdrage leveren aan een oplossing.

Om te waarborgen dat alleen innovaties een weg naar de patiënt vinden die daadwerkelijk waarde toevoegen, moeten innovaties worden geëvalueerd. Dit kan op verschillende manieren: technische evaluatie; doet de innovatie wat er beloofd wordt, klinische evaluatie; zorgt de innovatie voor betere uitkomsten bij de patiënt, en economische evaluatie; staan de kosten in verhouding tot de uitkomsten? Bij economische evaluaties worden twee of meer alternatieven vergeleken op kosten en effecten. Voor de effecten wordt gebruik gemaakt van de QALY (Quality Adjusted Life-Year), een maat die zowel kwaliteit als kwantiteit van leven meeneemt. Als uitkomst wordt de ICER (Incrementele Kosteneffectiviteitsratio) gebruikt. In Nederland geldt een informele grens van €20.000 tot €80.000 per QALY om te bepalen of een innovatie kosteneffectief is.

Het onderzoeksdoel

Traditioneel gezien worden deze analyses na uitgebreide klinische studies en uitgebreide dataverzameling uitgevoerd, dit noem ik in het proefschrift late analyses. Als een dergelijke analyse echter al tijdens het ontwikkelproces uitgevoerd wordt dan kunnen de inzichten gebruikt worden om de innovatie te verbeteren. Zodoende kan de aansluiting tussen innovatie en zorgpraktijk verbeterd worden waardoor de kans op succesvolle implementatie toeneemt. Vele verschillende methoden, vaak overgenomen vanuit de traditionele late analyses, worden voor vroege economische analyses gebruikt. Omdat het innovatie ontwikkelproces veel verschillende belanghebbenden heeft en elk van deze belanghebbenden een andere informatiebehoefte heeft, is het de vraag wanneer welke methode de meeste relevante inzichten geeft in de toegevoegde waarde van de innovatie. Het onderzoeksdoel van mijn proefschrift is om

1. Het begrip van methoden en context van vroege economische analyses uit te breiden,
2. dat nieuwe inzichten deze methoden te verbeteren om zo
3. de waarde en impact van deze analyses te vergroten.

Statistische analyses, referenties naar andere publicaties, verantwoording onderzoeksmethode en de selectie van de casestudies blijven hieronder, op verzoek van de redactie, achterwege.

Casestudies: vroege economische analyses in de praktijk

Het eerste deel van het proefschrift beschrijft drie casestudies.

Hersenvocht lekkage na neurochirurgie

Op basis van een retrospectief cohort van 616 patiënten is gekeken naar de zorgkosten die samenhangen met hersenvocht lekkage na hersenchirurgie. Patiënten met een lekkage hebben gemiddeld hogere zorgkosten van €9.665 (95%-CI: €5.125–€14.205). De ruimte voor verbetering is in kaart gebracht door te berekenen hoe zorgkosten veranderen wanneer de incidentie van de complicatie vermindert als een preventieve behandeling wordt gegeven. Een maximale verlaging van zorgkosten van −€653.025 (95%-CI: −€1.204.243 tot −€169.120) per 1.000 patiënten kan worden gerealiseerd wanneer de incidentie met 75% afneemt. Met deze inzichten kan de ontwikkelaar van een preventieve behandeling de productontwikkeling verder sturen met een grotere kans op succes (Van Lieshout, 2021)

CARTBox: nauwkeuriger positioneren van pacemaker- en defibrillatordraden

In de tweede casestudie is onderzocht wat het minimale effect in een klinische studie moet zijn wil CARTBox kosteneffectief zijn. CARTBox is een methode waarbij de cardioloog tijdens implantatie van pacemakers en defibrillatoren de draden nauwkeuriger in het hart kan plaatsen. De vroege economische analyse is uitgevoerd gelijktijdig met de ontwikkeling van het studieprotocol, zodat de inzichten uit de modelmatige analyse konden worden gebruikt om de klinische studie te verbeteren en beter te laten aansluiten bij de te nemen beslissing na afronding van de klinische studie. Uit de analyse bleek dat de verwachte zorgkosten na implementatie lager zijn dan de huidige zorgkosten, terwijl de uitkomsten van de patiënt verbeteren. Het gemiddelde kostenverschil tussen CARTBox en standaardzorg was −€7.329 (95%-BI: −€15.760 tot €323) en het gemiddelde verschil in QALY was 0,17 (95%-BI: −0,02 tot 0,40). Dit geldt wanneer de verwachte uitkomsten van de studie worden gehaald (Wouters, 2021) .

Leefstijlinterventie in de psychiatrie

De derde casestudie is uitgevoerd op basis van de eerste resultaten van een pilotstudie bij 114 opgenomen psychiatrische patiënten. Het doel van de leefstijlinterventie was de gezondheid van deze patiënten te verbeteren. Er zijn twee perioden vergeleken: voor en na introductie van de interventie. Uit de analyse bleken geen grote verschillen in totale zorgkosten, maar wel een verschuiving: de kosten voor opname waren lager, maar deze besparing werd tenietgedaan door de kosten van de leefstijlinterventie zelf. Op basis van deze uitkomst is een grotere vervolgstudie gestart om deze interventie in de langdurige psychiatrie verder te evalueren. Inzichten uit deze vroege economische analyse zijn gebruikt om de dataverzameling in deze studie verder vorm te geven (Deenik, 2022)

Methoden en context van vroege economische analyses

In het tweede deel van het proefschrift zijn de methoden en context van vroege economische analyses onderzocht. In een overzichtsartikel van 364 gepubliceerde economische evaluaties voor medische technologieën (Van Lieshout, 2024) was 74% een cost-utility analysis en 25% een kosteneffectiviteitsanalyse. (Het verschil tussen deze soorten analyses betreft vooral het type klinische uitkomst, bij utiliteitsanalyse de QALY en bij een effectiviteitsanalyse een andere klinische uitkomst, bijvoorbeeld BMI, of bloeddruk) In 64% van de analyses werd een besliskundig model gebruikt. Het viel op dat perspectief en tijdshorizon in de gerapporteerde analyses vaak onvoldoende werden verantwoord. Ook viel het aantal vroege economische analyses in dit overzicht tegen. Dit kan worden verklaard doordat vroege analyses veelal intern door innovatoren worden gebruikt en zelden worden gepubliceerd.

Naast de literatuurstudie zijn 17 belanghebbenden geïnterviewd over de context en methoden van vroege economische analyses, waaronder onderzoekers, clinici, beleidsmakers en vertegenwoordigers van de industrie (Van Lieshout, 2025). Verreweg de meeste respondenten zien de toegevoegde waarde van vroege analyses. Respondenten gaven aan dat vroege analyses meer informatief dan evaluatief van aard moeten zijn: de nadruk ligt op het verbeteren van de innovatie, niet op het oordelen over kosteneffectiviteit. Ook hechten respondenten belang aan een iteratief karakter, waarbij analyses worden herhaald wanneer nieuwe data beschikbaar komen.

Naast het aantonen van de toegevoegde waarde van innovaties zagen respondenten ook nut in het gebruik van vroege economische analyses voor het expliciet maken van aannames rondom de innovatie. Door aannames over bijvoorbeeld effectiviteit, implementatiekosten of doelgroep vroeg in het ontwikkelproces transparant te maken, kunnen belanghebbenden gerichter discussiëren over de verwachtingen en risico’s van een innovatie. Respondenten zagen ook ruimte voor verbetering: meer bewijs voor de effectiviteit van vroege analyses zelf, meer inzicht in innovatie- en vergoedingsroutes, en een zogenoemde follow-the-money analyse, waarbij in kaart wordt gebracht wie investeert in de innovatie en wie de baten van implementatie ontvangt. Respondenten hadden twijfels bij:

• De tijd die nodig is om een vroege economische analyse goed uit te voeren;
•  De mate van detail die dergelijke analyses soms kenmerkt;
•  Hoe dat doorwerkt in de conclusies die uit deze analyses te trekken zijn.

Implicaties voor de Nederlandse zorgpraktijk

De bevindingen uit het proefschrift hebben implicaties voor hoe zorginnovaties in Nederland worden ontwikkeld, beoordeeld en ingevoerd. Met dit proefschrift is aangetoond hoe vroege economische analyses op verschillende manieren kunnen worden toegepast in het ontwikkel- en validatieproces van gezondheidsinnovaties. De blijvende druk op de zorg in combinatie met de vele innovaties die ontwikkeld worden vragen om passend bewijs voor ontwikkeling en implementatie. Hierdoor blijven we het beperkte budget zo goed mogelijk benutten. Vroege economische analyses kunnen hieraan bijdragen, mits ze op de juiste manier worden ingezet.

Het is aan te bevelen om in vroege economische analyses een breder perspectief te kiezen, waarbij ook elementen van de sextuple aim worden meegenomen: kwaliteit van zorg, toegankelijkheid, kosten, gezondheid van medewerkers, gezondheid van de bevolking en gezondheidsrechtvaardigheid (Alami, 2023). Op deze manier worden meerdere facetten van de innovatie in ontwikkel- en implementatie beslissingen meegenomen. In Nederland wordt routinematig veel data verzameld in de zorg, over wat er aan zorg geleverd wordt en wat de effecten hiervan zijn. Het koppelen en ontsluiten van verzekeringsdata met klinische cohorten en uitkomstdata en het beschikbaar maken van deze data helpt bij het verlagen van de ervaren investeringsdrempel om vroege economische analyses uit te voeren.

Suggesties voor vervolgonderzoek

Vervolgonderzoek zou zich moeten richten op vier pijlers.

1. Het aantonen van de toegevoegde waarde van vroege economische analyses: er is meer empirisch bewijs nodig dat vroege analyses daadwerkelijk leiden tot betere en snellere innovaties en effectievere implementatie.
2. Het verbeteren van de efficiëntie van vroege analyses, zodat de drempel voor innovatoren en zorginstellingen om dergelijke analyses uit te voeren lager wordt. Hierbij kan gedacht worden aan onderzoek naar op welke manier bestaande data beter ontsloten kan worden.
3. Het onderzoeken hoe de onzekerheid die ontstaat door de tijd tussen vroege analyse en daadwerkelijke implementatie het beste in de analyses kan worden meegenomen. T
4. Het is aan te bevelen te onderzoeken of er een verschil zou moeten zijn in de vereiste bewijslast voor implementatie tussen incrementele en radicale innovaties.

Kortom

Het gebruik van vroege economische analyses in het ontwikkelingsproces van zorginnovaties leidt tot extra waardevolle gegevens daarover. Door deze analyses meer informatief dan evaluatief te benaderen en ze iteratief in te zetten gedurende het ontwikkelproces, kan de waarde van de innovatie toenemen.

Wanneer aanvullende elementen worden toegevoegd zoals een breder perspectief, aandacht voor innovatie- en vergoedingsroutes, het expliciet maken van aannames en een transparante omgang met onzekerheid, zal de bruikbaarheid van vroege economische analyses voor innovatieontwikkeling, bewijs en betaalbaarheid in de zorg verder toenemen.

Over de auteur:

Chris van Lieshout (1989) is Assistant Professor of (early) Economic Evaluations in Oncology aan het UMC Utrecht. Zijn onderzoek richt zich op methodologieontwikkeling voor vroege economische analyses bij vroege fase adaptieve trials in de oncologie, economische evaluaties van oncologie zorg en methoden en toepassing van vroege economische analyses van zorginnovaties. Chris van Lieshout is bereikbaar via c.vanlieshout@umcutrecht.nl

Zoektermen op internet: 

Chris van Lieshout, beleidsontwikkeling, Vroege economische evaluatie gezondheidszorg, PhD thesis Van Lieshout Utrecht University, Kosteneffectiviteit innovaties zorg, ICER QALY drempelwaarde Nederland, Health economic analysis medical technology, Waarde van zorginnovaties vergroten, Besliskundig modelleren medische hulpmiddelen, Dataverzameling vroege klinische studies, Kosten en effecten zorginnovatie, Zorgkosten beheersen innovatietraject.