Door Hiltje de Graaf, internist-oncoloog te Leeuwarden.
Het perspectief van de patiënt
De NFK (zie deel 1) heeft op 17-mei 2023 via Skipr een reactie gegeven met de titel kankerpatienten staan in de kou door nieuwe criteria medicijnverstrekking. Aangegeven wordt, dat behandelaren in ons omringende landen een groot deel van deze middelen wel waardevol vinden. In de ons omringende landen wordt in het algemeen minder kritisch naar de toegevoegde waarde van behandelingen gekeken. Het klopt het dat een individuele patiënt een behandeling in het buitenland kan krijgen die we in Nederland niet zouden geven. De vraag is of dat een probleem van ons of van het buitenland is. Daarnaast wil de NFK niet dat middelen bij voorbaat al worden afgewezen. Vooral de BVN maakt zich zorgen en denkt dat borstkankerpatiënten zelf goed de afweging kunnen maken welke behandeling ze wel en welke ze niet willen. Patiënten willen gezamenlijk beslissen en keuzes hebben, maar tot op welk niveau? De input en invloed van patiënten is in de afgelopen jaren steeds groter en professioneler geworden. Zij denken mee op overstijgend niveau en hun invloed beperkt zich niet tot de individuele patiënt, die in de spreekkamer van de dokter een beslissing voor op die persoon meest geschikte behandeling; standaard, in studieverband of experimenteel. Patiënten zijn niet vertegenwoordigd in allerlei commissies, maar worden wel vaak geraadpleegd. Dit geldt voor de commissie BOM, maar ook voor de FDA, de EMA, het ZIN, de WAR, de ACP en de zorgverzekeraar. Voor de instanties die achter deze afkortingen staan verwijs ik naar deel 1 van deze serie. Scherpere keuzes zijn in het belang van de patiënt en de beslissing van commissie BOM is voor de patiënt in principe een gewenst besluit. Patiëntenverenigingen kennen enkele zeer bekwame ervaringsdeskundigen, maar het is voor hen moeilijk om op inhoud overzicht over het totale behandelpakket te hebben. Patiënten hebben recht op bescherming door de beroepsgroepen. Zij willen een professioneel afgewogen oordeel over wat een behandeling aan voordelen, maar zeker ook aan nadelen in de vorm van bijwerkingen voor hen kan betekenen. Ook patiënten begrijpen dat het niet alleen gaat om een individu kansen te bieden, maar dat ook de keerzijde van het risico op nadeel op andere individuen meegewogen moet worden. Ik verwijs verder naar de Wet Geneeskundige Behandelingsovereenkomst (WGBO) waarin samen beslissen al opgenomen als plicht.
Perspectief van de internist-oncoloog en longarts-oncoloog
Onder internist- en longarts-oncologen bestaat altijd al de wens om de vaak ingewikkelde behandeling die zij geven zo goed mogelijk te doen, waarbij het perspectief van de patiënt, waarvoor zij dit doen hoog in het vaandel staat. Zij zien dat er mensen baat hebben bij een behandeling, maar ze zien ook mensen die slechter geworden zijn van een opgestarte behandeling, omdat er in een palliatieve situatie geen winst was in levensduur, in het verminderen van klachten die de kanker veroorzaakt, in het uitstellen in de tijd van het gaan krijgen van klachten door de kanker, maar eigenlijk alleen maar veel bijwerkingen ontstonden in de laatste fase van iemands leven. De discussie in de palliatieve zorg gaat terecht over de uitdrukking ‘dagen toevoegen aan het leven’. Over percentages kans op aanslaan van een behandeling (respons- stabiele ziekte) en mediane verlenging van het leven door een behandeling bestaan misvattingen buiten de beroepsgroepen. Er wordt geen verschil gemaakt tussen het resultaat bij een individuele patiënt en de resultaten op groepsniveau. Iemand, die dankzij een behandeling nog vele jaren extra leeft zal aan iedereen adviseren om te gaan voor die behandeling, ook al was de behandeling erg zwaar en heeft iemand nog steeds in zijn dagelijks leven last van niet herstelde bijwerkingen. Zelfs hartfalen, blijvend beschermende zenuwschade (neurotoxiciteit), ernstige vermoeidheid, niet meer kunnen functioneren worden vaak geaccepteerd. Als een behandeling klaar is of als er teruggekeken wordt als iemand overleden is worden anderzijds ook wel eens uitspraken gedaan zoals Als ik dit allemaal geweten had, had dit nooit moeten gebeuren. Ook over een adjuvante -op genezing gerichte behandeling- zijn veel misvattingen. Wat betekent het dat 10 procent mensen extra genezen zijn? Iemand, die adjuvant behandeld werd zal nooit weten of de gegeven behandeling op individueel niveau heeft geholpen, omdat de behandeling op basis van een kansberekening voor de hele groep voorgesteld wordt. Als mensen voor de keuze van een behandeling staan, overheerst vaak het gevoel er alles aan gedaan te willen hebben, maar ook hier zijn er mensen die onherstelbare bijwerkingen hebben opgelopen en zich achteraf afvragen of ze dit wel hadden moeten doen. Selectie voor start van de behandeling wordt gedaan, maar heeft grenzen en er is geen glazen bol om te voorspellen wie het grootste voordeel tot het grootste nadeel heeft opgelopen. Er moeten dus objectieve criteria zijn, los van het individuele gesprek met de patiënt. De specialist is niet alleen verantwoordelijk voor de patiënt met de beste uitkomst, maar ook voor de patiënt met de slechtste uitkomst, waarbij de zwaarte van de behandeling cruciaal is.
Internist-oncoloog Anouk Putker schrijft in februari 2023 in een column met de titel Dit PASKWIL ik niet . Zij bedoelt hier als ik haar artikel juist interpreteer, dat zij geen nieuwe geneesmiddelen wil voorschrijven, die onvoldoende onderzocht, onvoldoende gefundeerd op de markt verschijnen en die te weinig de moeite waard zijn. Zij is een voorstander van strengere PASKWIL criteria en eigenlijk zegt ze, dat ze de nieuwe PASKWIL afspraken wel wil. Zij wil net als de meeste beroepsgenoten hoogwaardige en betaalbare zorg leveren. De toelatingslat van nieuwe dure geneesmiddelen is juist in de afgelopen 23 jaren steeds lager geworden: het besluit van de NVMO en NVALT is een correctie op te weinig scherpe criteria. De voorschrijvende specialismen schreven de middelen, die op groepsniveau te weinig meerwaarde hebben in de praktijk al niet meer voor. Omdat een middel wel tot de mogelijkheden van behandeling hoort, moet er wel uitleg over gegeven worden in de spreekkamer, omdat het immers een positief BOM advies of positieve EMA of FDA-beoordeling heeft, maar zal bij het noemen van de mogelijkheid ook door de specialist direct aangeven, dat de winst van het middel, zeker in relatie tot de risico’s qua bijwerkingen, niet een goede keuze is. Als er mogelijkheden tot behandeling zijn wil je dat de mogelijkheden ook reële mogelijkheden zijn. Het is niet reëel voor een standaardbehandeling om als er 100 mensen behandeld worden bij 99-98 mensen schade te berokken om een of twee personen langer genezen te houden. Anders is het als mensen kiezen voor een experimentele behandeling, waarvan nog uitgezocht moet worden of het onderzochte middel verdragen wordt en of het effect laat zien bij verschillende soorten kanker. Deze patiënten weten dit en ook al is hier de motivatie vaak alle kansen willen grijpen, de motivatie kan ook zijn om het voor de kinderen of voortgang van de wetenschap te willen doen. Voor standaardbehandelingen helpt het de specialist in de spreekkamer dat een commissie zorgvuldig heeft nagedacht en goede zich aanpassende grenzen stelt, maar uiteraard heeft de specialist in samenspraak met de patiënt daarna ook een eigen afweging te maken.
Onder internist-oncologen en longarts-oncologen is er net als bij patiënten soms frustratie, dat een middel nog niet ingezet mag worden, terwijl er goede ervaringen zijn met enkele patiënten, die het middel al in studieverband kregen. Toch is het belangrijk eerst de volledige informatie te hebben over dat specifieke middel. Bias over de waarde van een middel is er bij iedereen. Ook ik ken het fenomeen, dat ik achter elkaar enkele patiënten had, waarbij het middel fantastisch lijkt, maar mijn collega internist-oncoloog in een ander ziekenhuis had alleen maar negatieve ervaringen bij achtereenvolgende patiënten.
Bij bewezen waarde van het middel, maar nog geen toestemming om dit te gebruiken vanuit kostenaspect, is het mogelijk om middelen al wel vast te kunnen gebruiken op basis van een tijdelijk programma, waarin direct met de industrie afspraken gemaakt worden. Helaas zit hier veel extra administratielast aan vast, bij toch al teveel administratiedruk.
Internist en longarts–oncologen ervaren ook al langer de druk van meerdere kanten om kritisch te kijken naar het gebruik van zorggeld, naar passende zorg en zijn zelf ook kritisch over dure kankerbehandelingen en de negatieve rol, die de industrie hier in speelt.
Perspectief van de commissie BoM, de NVMO en NVALT
De NVMO en de NVALT hebben uitleg gegeven over de adviezen en de aangepaste commissie BoM criteria in mei 2023 door antwoord te geven op de meest gestelde vragen die zij kregen Zij hebben over een langere periode input gehaald en verwerkt en in samenspraak met de leden van de NVMO en NVALT een besluit genomen. Zij hebben vooraf contact gehad met patiëntenverenigingen over de veranderingen en hebben een impactanalyse gedaan, waarbij een wat groter aantal EMA-goedgekeurde middelen in de toekomst niet beschikbaar komt. Wel is het zo dat het duidelijker wordt welke geneesmiddelen belangrijk zijn. Meer keuze is niet altijd beter en belangrijk is dat de kwaliteit van de verschillende behandelmogelijkheden groot genoeg is.
Wat vinden anderen ervan
Buiten de internist-oncologen, de NVMO, de longarts-oncologen, de NVALT, de patiënten en de NFK zijn er ongetwijfeld meningen over de door de commissie BoM ingestelde verscherpte criteria. Hoe transparant en betrouwbaar is de mening van de industrie over waarom zij graag dure geneesmiddelen op de markt zetten? Hoe transparant, gemotiveerd en objectief is de zorgverzekeraar bij het toewijzen van ziekenhuizen, die wel of niet bepaalde medicamenten vergoed mogen voorschrijven? Hoe moeten we omgaan met het niet toelaten van oncologische geneesmiddelen op basis van te hoge kosten, waarbij de sluis een manier is om de kosten te drukken en door de cBOM van positief advies voorzien oordeel wel aan de patiënt te kunnen geven? Zou de mening van het Zorginstituut Nederland en de minister, die zich qua inhoud van oncologische geneesmiddelen baseren op de commissie BOM, iets toevoegen aan de discussie over verscherpte criteria? Ook zij zullen vinden dat middelen die kwalitatief geen meerwaarde hebben uit het standaardpakket moeten en zullen blij zijn als dit een kostenreductie met zich meebrengt. Minister Ernst Kuipers moest antwoord geven op 25 kamervragen gesteld door lid Den Haan van fractie Den Haan van 9 juni 2023 over dit onderwerp. Uit de vragen blijkt hoe lastig het is om het complexe proces van ontwikkeling tot voorschrijven van dure geneesmiddelen te kunnen plaatsen. Dat zoals in vraag 6 van haar vragen, de EMA boven de commissie BOM gesteld wordt klopt niet. De EMA kan niet de plaats van nieuwe medicatie beoordelen en kijkt alleen naar werking en veiligheid van een middel is belangrijk om te weten. Dit maakt duidelijk dat niet elk EMA goedgekeurd medicijn ook werkelijk gebruikt zal worden. Zie deel 1 om te begrijpen wie allemaal betrokken is bij de implementatie van dure geneesmiddelen. Ter vergelijking zal een radicale borstoperatie met meenemen van alle spieren, zoals dat vele jaren terug gebruikelijk was beoordeeld worden door ‘ een EMA-achtige organisatie’ als veilig en zonder onacceptabel veel bijwerkingen, maar toch wordt deze operatie niet meer toegepast, omdat deze vervangen is door een even grote genezingskans biedende maar minder lichaamsschade veroorzakende – die overigens net als de andere operatie ‘ een positieve EMA-achtige ‘ beoordeling heeft. Dus alleen zeggen dat de operatie veilig uitgevoerd kan worden is wel voldoende voor de ‘EMA-achtige’ goedkeuring, maar niet voor de chirurgen commissie en wetenschappelijk onderzoek waarbij beide operaties rechtstreeks met elkaar vergeleken worden, is nodig om te bepalen wat de beste behandeling is en welke behandeling niet meer uitgevoerd zal worden en welke van de twee operaties door de beroepsgroep aan patiënten aangeboden zal worden in het vervolg. De oude operatie wordt dan ook niet meer als een serieuze optie voorgesteld aan en besproken met patiënten. Het vak van een internist-oncoloog en een longarts-oncoloog is om op de hoogte te zijn van de beste behandeling voor de patiënt en daar is plaatsbepaling van verschillende geneesmiddelen essentieel bij. Criteria zoals te veel schade berokkenend of te weinig extra kans op genezing is onderdeel van dat specialistische vak. Het aanpassen van de criteria is een kwaliteitsargument van de commissie BOM en gaat niet over een kostenbesparing.
Zouden we een oordeel aan andere oncologische behandelaars zoals chirurgen en radiotherapeuten moeten vragen? Ik bedoel dit niet onaardig, maar een oordeel geven over een onderdeel van de oncologische zorg waar zij veel minder in thuis zijn is mijns inziens niet zo gewenst. Zij voeren niet het gesprek over oncologische geneesmiddelen met de individuele patiënt, die soms ver wil gaan en soms juist absoluut niet. Omgekeerd is het ook lastig als internist-oncoloog om een mening te hebben over de afweging wel of niet opereren, wel of niet bestralen. Natuurlijk werken oncologische dokters samen en geven ze in het Multi Disciplinair overleg (MDO) advies over de beste behandeling van een individuele patiënt, maar ieder beroepsgroep heeft zijn eigen expertise.
Wie beslist?
In deze serie is de problematiek rondom verwenste en gewenste dure oncologische geneesmiddelen besproken naar aanleiding van de scherpere criteria die de commissie BOM heeft ingesteld. Mijns inziens is het belangrijk te luisteren naar wat patiënten willen, maar het scherpere stellen van criteria is aan de beroepsgroep en is een gewenste ontwikkeling. De specialist is niet alleen verantwoordelijk voor de patiënt met de beste uitkomst, maar ook voor de patiënt met de slechtste uitkomst, waarbij de zwaarte van de behandeling cruciaal is. Ook patiënten wegen hun kansen af en begrijpen, dat niet te voorspellen is hoe de kansen voor de hele groep naar een individu vertaald kan worden. De grootste bedreiging qua kunnen voorschrijven van nieuwe behandelingen zit in de toename van de vraag naar kankerbehandelingen door toename van patiënten en de toename van steeds meer dure geneesmiddelen en daar gaan de verandering van criteria niet over. Een uitweg voor patiënten, die de grens tot doorbehandelen laag liggen, is deel te nemen aan wetenschappelijke studies. Belangrijk is om patiënten goed uit te leggen wat er verandert en ze te blijven steunen bij het aanbieden van optimale oncologische behandelingen. Ik vraag me dus af of er met betrekking tot de criteria wel sprake is van een controverse tussen patiënt en beroepsgroep en dat ook voor de patiënt de verandering van criteria gewenst zou moeten zijn.
Kortom
Het advies van de commissie BOM is gewenst door de meerderheid van de voorschrijvende specialisten van dure geneesmiddelen. Het besluit past bij een zorgvuldig gebruik van middelen. Middelen die veelbelovend leken, maar het niet waarmaken bijvoorbeeld na langer vervolg moeten ook weer uit het arsenaal gehaald kunnen worden. In de palliatieve setting is het belangrijk dat de behandeling aansluit bij de ernst en de fase van de ziekte, waarbij de relatieve winst in verhouding moet staan tot de levensverwachting zonder behandeling, omdat met een behandeling ook een grote groep mensen behandeld wordt, die alleen maar bijwerkingen hebben en geen voordeel ervaren. Ondanks zorgen van patiëntenverenigingen zijn patiënten gebaat bij transparante duidelijke regels over welke middelen wel en welke niet een goede toevoeging zijn op het arsenaal van middelen wat internist-oncologen en longarts-oncologen tot hun beschikking hebben. Het kostenaspect van zinvolle, maar te dure medicatie is een dilemma van groepsbelang versus individueel belang. Je zou wensen dat er geen kanker is en dat geld geen rol speelt, maar ik ben bang dat we hier geen eenvoudige oplossing voor hebben.
Over de auteur
Hiltje de Graaf heeft een lange ervaring in de praktijk als internist-oncoloog en participeerde langdurig en in veel wetenschappelijk onderzoek. Zij is gepromoveerd op medicamenteuze behandelingen van borstkanker. De titel van haar proefschrift is How to fit the treatment to the breast cancer patient. Zij is momenteel betrokken bij onderwijs en coacht co-assistenten. Daarnaast is ze betrokken bij toezicht in de zorg, kwaliteitsvraagstukken en richtlijnontwikkelingen. Zij is bereikbaar via hiltje.degraaf@gmail.com.
Zoektermen voor het internet:
Hiltje de Graaf, oncologische medicatie, beleidsontwikkeling, geneesmiddelen, perspectieven, specialisten, patiënten, oncologie, PASKWIL, medicijnverstrekking