Door Evert Jan van Lente, gezondheidseconoom te Berlijn.

Besproken document: Van patent tot concurrentie. Nederlandse Zorg Autoriteit, april 2025, Utrecht.

In april 2025 publiceerde de NZa een onderzoek naar prijsontwikkelingen van dure geneesmiddelen voor en na het verstrijken van het marktmonopolie voor een aantal dure geneesmiddelen. De titel van de publicatie is Van patent tot concurrentie. Aanleiding hiervoor is de sterke stijging van de uitgaven voor dure geneesmiddelen en een trend naar nog hogere uitgaven in de komende jaren. Hieronder volgt een bespreking van het rapport van een internationaal georiënteerde auteur. Hij focust op de resultaten erin. Een bespreking van de onderzoeksmethoden en gebruikte referenties blijft hier achterwege maar wordt uitstekend verwoord in het laatste hoofdstuk.

Kenmerken van het besproken document

• Volledige titel: Van patent tot concurrentie – Analyse uitgaven en gebruik 7 dure geneesmiddelen bij ziekenhuisbehandelingen
• Aantal pagina’s: 12

Hoofdstukken:

• Zeven dure geneesmiddelen in kaart – p 1
• Wat leren we hiervan? – p 2
• Wat zien we? – p 5
• Bronnen, methoden en begrippenlijst – p 10 t/m p 12

NZa: de concurrentiebescherming duurt te lang en is niet nodig om investeringen terug te verdienen

Voor de onderzochte zeven geneesmiddelen daalden de prijzen na het einde van het monopolie met 80 tot 99%. De NZa constateert dat de effectieve patentbescherming voor deze producten niet de vaak genoemde acht jaar bedroeg, maar tussen de 14 en 18 jaar. De NZa stelt dat de concurrentiebescherming te lang is en niet nodig om de investering terug te verdienen. Tot zover het NZa-rapport, dat het karakter heeft van een monitor zonder een juridische analyse naar verklarende factoren voor de patentbescherming en de prijsverlagingen na het verdwijnen daarvan. De beschouwing hieronder gaat daar wel op in.

Prijzen blijven vaak hoog

De prijsdalingen die de NZa aantoont zijn uitzonderingen maar geenszins de regel. Een recente studie van een Nederlandse onderzoeksgroep (Van den Berg S. en collega’s, mei 2025) heeft aangetoond dat, met name in het geval van weesgeneesmiddelen, prijsdalingen na het verstrijken van het patent veel kleiner zijn of zelfs helemaal uitblijven. De prijzen blijven hoog omdat de markt blijkbaar te klein is voor potentiële concurrenten. Het probleem is het lange marktmonopolie, dat meerdere oorzaken kan hebben.

De markt voor geneesmiddelen is stabiel, met een gegarandeerde groei dankzij demografische factoren en technologische ontwikkelingen. De farmaceutische industrie is een van de meest winstgevende sectoren. Beleggers kunnen hoge dividenden ontvangen en de waarde van aandelen kan ook aanzienlijk stijgen. Deze kans op een hoog rendement op investeringen gaat gepaard met een zeker risico: het is niet ongebruikelijk dat investeringen van honderden miljoenen euro’s niet leiden tot een nieuw verkoopbaar product, waardoor deze investeringen moeten worden afgeschreven. Dit zorgt ervoor dat de aandelenkoers van het bedrijf daalt.

De hoogste kosten ontstaan vlak voor goedkeuring door de EMA

De centrale procedure voor het in de handel brengen van geneesmiddelen is de vergunning door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). In het verleden waren het vooral grote farmaceutische bedrijven die nieuwe geneesmiddelen ontwikkelden. De focus lag op ziekten met een hoge prevalentie, die hoge omzet en winst garandeerden. In de regel ontstaan de hoogste kosten bij de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen in de zogenaamde fase 3-studies. Dit is de laatste studie die nodig is voor goedkeuring. Het nieuwe geneesmiddel wordt getest op patiënten, meestal in vergelijking met een controlegroep die een placebo krijgt. Grote farmaceutische bedrijven beschikken over een wereldwijd netwerk van ziekenhuizen waar deze studies kunnen worden uitgevoerd. Voor kleine bedrijven is het vrijwel onmogelijk om zulke grote studies uit te voeren.

Snellere goedkeuring voor nieuwe, effectieve en veilige geneesmiddelen

Tegenwoordig ligt de focus bij nieuwe geneesmiddelen vaak op kleine patiëntengroepen. De EU heeft speciale regelingen getroffen voor weesgeneesmiddelen, waardoor het voor de industrie aantrekkelijk wordt om voor relatief kleine patiëntengroepen nieuwe geneesmiddelen te ontwikkelen. Daarnaast heeft gepersonaliseerde- of precisiegeneeskunde geleid tot de ontwikkeling van geneesmiddelen voor kleine segmenten van bijvoorbeeld bepaalde vormen van kanker die zo weinig patiënten treffen dat ze soms als zeldzame ziekten kunnen worden aangemerkt. Verder zijn er bij het EMA verschillende programma’s die een snellere toelating mogelijk maken. Het gaat onder meer om prioritaire geneesmiddelen (PRIME), geneesmiddelen voor geavanceerde therapie (ATMP’s), voorwaardelijke vergunningen voor het in de handel brengen, en om goedkeuring in uitzonderlijke omstandigheden. Al deze varianten van het toelatingsproces moeten ervoor zorgen dat nieuwe producten sneller op de markt komen. Voor de Europese Commissie is het een concrete doelstelling om patiënten zo snel mogelijk toegang te geven tot nieuwe, effectieve en veilige geneesmiddelen.

Ongeveer de helft van de jaarlijkse goedkeuringen betreft bijzondere geneesmiddelen

De statistieken van het EMA tonen het belang aan van deze nieuwe goedkeuringsprocedures voor nieuw toegelaten geneesmiddelen:

Over de jaren 2021,2022 en 2023 schommelde het aandeel bijzondere goedkeuringsprocedures rond de 50 procent.

Wetenschappelijke basis van goedkeuringen verzwakt

Door nieuwe procedures voor het aantonen van de werkzaamheid en veiligheid hoeven veel nieuwe geneesmiddelen niet langer een fase 3-studie te doorlopen. De traditionele indeling in drie fasen is vaak niet langer van toepassing. Het ontbreken van grote gerandomiseerde gecontroleerde studies betekent dat de wetenschappelijke basis voor vergunning verzwakt is. Om deze reden worden voorwaardelijke vergunningen verleend, waarbij het farmaceutische bedrijf tijdens de marktfase een studie moet uitvoeren op basis van registers of andere “real-world data” (RWD). Dit wordt vaak een fase 4-studie genoemd. De voorwaardelijke vergunning vereist van het farmaceutische bedrijf, dat deze de fase 4-studie financiert.

Ontwikkelingskosten van big pharma dalen aanzienlijk

Voor andere snellere goedkeuringen kunnen RWD worden gebruikt om de effectiviteit en veiligheid in de marktfase te beoordelen, maar deze worden niet door het farmaceutische bedrijf betaald. Het wegvallen van grote fase 3-studies leidt tot aanzienlijk lagere ontwikkelingskosten voor de industrie. Dit kan worden gezien als een verschuiving van de kosten van de industrie naar de kosten dragers (overheid of ziektekostenverzekering), die dan de kosten voor de analyse van de RWD moeten dragen.

De patentbescherming gaat nu veel langer duren

Door de snellere goedkeuringsprocedure kan de industrie langer profiteren van de patentbescherming. Een patent heeft doorgaans een looptijd van twintig jaar. In het verleden bleek dat er tussen de patentverlening en het op de markt brengen van het nieuwe product ongeveer twaalf jaar verstreek. Dit betekende dat de patenttermijn steeds ongeveer acht jaar bedroeg. Een groot deel van die 12 jaar werd in beslag genomen door de fase 3-studie (5-8 jaar) en de tijd die nodig was voor goedkeuring door het EMA. Door de nieuwe versnelde EMA-procedures kan de patentbescherming dus veel langer duren dan de vaak genoemde acht jaar.

De langere monopoliepositie leidt tot zeer hoge winsten

Het nieuwe EU-pakket geneesmiddelenwetgeving (de gewijzigde 8+2+1-regel, zie, Nieuwsbrief Zorg en Innovatie van Januari 2025) zal ook niet van toepassing zijn op veel nieuwe geneesmiddelen, omdat de patentbescherming langer is dan de beschermingsregelingen in de EU geneesmiddelenwetten. Dit betekent dat het langer zal duren voordat generieke geneesmiddelen of biosimilars op de markt kunnen komen, met het genoemde prijseffect. De langere monopoliepositie geeft de industrie de tijd om zeer hoge winsten te maken.

De prijzen die farmaceutische bedrijven voor nieuwe producten vragen, hebben niets te maken met de productiekosten en marketingkosten van de nieuwe producten, noch met het terugverdienen van de investering. De prijs wordt vastgelegd op het maximum niveau dat het land in kwestie bereid is te betalen. De industrie stelt dat de winsten van succesvolle producten ook de verliezen van niet-succesvolle producten moeten dekken. Dat is waar, maar de rendementen van de farmaceutische industrie zijn zo hoog zijn dat deze verliezen, voor zover ze bestaan, ruimschoots worden gecompenseerd.

Grote farmaceutische bedrijven kopen vaak voor veel geld kleine spin-offbedrijven

De nieuwe, zeer dynamische technologische ontwikkelingen hebben ook geleid tot een verschuiving in het fundamenteel onderzoek naar nieuwe geneesmiddelen. Waar vroeger vaak de onderzoeksafdelingen van grote farmaceutische bedrijven verantwoordelijk waren voor doorbraken, is het in het geval van nieuwe producten steeds vaker het fundamenteel onderzoek aan universiteiten dat leidt tot spin-offs, kleine bedrijven met medewerkers van de universiteiten die samen besluiten om de ontdekking te ontwikkelen tot een product voor de markt. Wanneer deze strategie succesvol blijkt, worden deze spin-offs vaak voor veel geld gekocht door grote farmaceutische bedrijven, waarna de laatste fase van het goedkeuringsproces door het grote farmaceutische bedrijf wordt uitgevoerd. Dit roept de vraag op waarom de door de overheid gefinancierde universiteiten uiteindelijk geen vergoeding ontvangen voor de ontdekking, of niet patenthouder kunnen zijn.

Vaccininkoop tijdens pandemie: model voor Europees aankoopbeleid van geneesmiddelen

De EU is verantwoordelijk voor de centrale marktvergunning voor nieuwe geneesmiddelen, maar niet voor hoe en hoeveel nieuwe geneesmiddelen moeten worden betaald; dit is de verantwoordelijkheid van de afzonderlijke landen. Tijdens de COVID-crisis werden vaccins gezamenlijk aangekocht, en dit zou een model kunnen worden voor een Europees aankoopbeleid. Gezien de zeer uiteenlopende economische posities van de EU-lidstaten en de nationale wetgevingen lijkt een oplossing in deze zin echter alleen op lange termijn haalbaar.

Opmerkelijk: nieuw geneesmiddel met eenvoudige chemische stof kost 60.000 euro per patiënt

Het koppelen van de prijs aan de toegevoegde waarde van een nieuw geneesmiddel wordt meestal toegepast. Health Technology Assessment (HTA) wordt gebruikt om de toegevoegde waarde van een geneesmiddel ten opzichte van bestaande therapieën te berekenen. Het probleem blijft hoe de berekende toegevoegde (klinische) waarde een hogere prijs kan rechtvaardigen. Een voorbeeld hiervan is het zeer succesvolle hepatitis C-geneesmiddel van Gilead Sciences met het actieve werkzame bestandmiddel Sofosbovir en met de merknaam Sovaldi©. Dat kreeg in 2014 de Europese markttoelating. Het gaat om een (eenvoudige) chemische stof (geen biologische of gentherapie) die tegen lage kosten kan worden geproduceerd. Gilead eiste een prijs van 60.000 tot 120.000 euro per patiënt, met het argument dat dit levertransplantaties zou voorkomen en dat de waarde van het geneesmiddel daarom even hoog moest zijn als de kosten van deze laatste.

Bij onderhandelingen over kankergeneesmiddelen staat Engelse overheid zwak

In het Verenigd Koninkrijk is de prijs gekoppeld aan het aantal gewonnen levensjaren in goede kwaliteit (QALY’s). Aan elk ‘gewonnen’ gezond levensjaar wordt een waarde toegekend. Deze waarde wordt niet officieel bekendgemaakt, maar bedraagt ongeveer 30.000 pond. Deze strategie is zeer succesvol gebleken omdat het kostenniveau in het Verenigd Koninkrijk relatief laag is. In het geval van kanker bleek dit echter vaak te leiden tot een prijs die niet door de farmaceutische bedrijven werd geaccepteerd, waardoor een speciaal fonds voor kanker moest worden opgericht. Dit onderstreept ook de onevenwichtige onderhandelingspositie tussen bedrijven en de overheid: de overheid staat onder druk om nieuwe geneesmiddelen te vergoeden, terwijl farmaceutische bedrijven kunnen weigeren hun producten op de markt te brengen.

Prijzen in de EU zijn volledig ondoorzichtig

In veel landen wordt bij het vaststellen van prijzen rekening gehouden met prijzen in andere landen. Het probleem hierbij is dat de “werkelijke” prijs meestal onbekend is, alleen de officiële catalogusprijs, die doorgaans aanzienlijk hoger is dan de prijs die wordt betaald, omdat elk farmaceutisch bedrijf elk land geheime kortingen aanbiedt. Dit is een opmerkelijke eigenaardigheid in de EU, die de prijzen in de EU volledig ondoorzichtig zijn.

Nabeschouwing over beleidsopties om kosten te verlagen van monopolie geneesmiddelen

Hieronder volgen vier beleidsopties om de prijzen te verlagen van monopolie- geneesmiddelen.

1, Geneesmiddel zeer duur? Dan prestatie-bekostiging

Voor zeer dure nieuwe geneesmiddelen, zoals de eenmalige gentherapie voor de behandeling van de zeldzame erfelijke spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA), Zolgensma©, die 2 miljoen euro kost voor een enkele behandeling, is in veel landen een prestatiegerelateerde betaling ingevoerd. De 2 miljoen euro werd gerechtvaardigd door het grote aantal gezonde levensjaren dat wordt gewonnen wanneer een baby deze therapie op tijd krijgt; anders sterft hij vaak vóór de leeftijd van vijf jaar. Het product werkt niet altijd voor alle patiënten en kan levensbedreigende bijwerkingen hebben. De prijs wordt bij deze vorm dus alleen (volledig) betaald als de therapie daadwerkelijk het gewenste resultaat oplevert. Dit model wordt nu vaker toegepast, maar het is vaak moeilijk te bepalen wat het resultaat van de therapie moet zijn en hoe het gemeten wordt.

2. Een kostprijs-plusmodel biedt ook een oplossing

De Erasmus Universiteit in Rotterdam heeft een kostprijs-plusmodel (Uyl-de Groot CA en B Löwenberg, 2018) ontwikkeld, dat ook in Brussel is voorgesteld. Dit model maakt gebruik van een specifiek algoritme dat rekening houdt met de ontwikkelings-, productie- en marketingkosten, met een toeslag voor het innovatieve karakter, de effectiviteit van het product en een aanvaardbare winstmarge. Japan heeft bijvoorbeeld voor nieuwe geneesmiddelen, waarvoor geen vergelijkbare producten op de markt zijn een op kosten gebaseerd prijssysteem (klik hier voor meer informatie). Dit is echter een ingrijpende maatregel die op veel weerstand van de industrie stuit.

Een dergelijk kostprijsplusmodel zou ook door een regelgevende instantie, zoals de ACM in Nederland, kunnen worden gebruikt om te bepalen of er sprake is van misbruik van de monopoliepositie. Voor bedrijven met een monopolie (vaak regionale gas- en elektriciteitsbedrijven) zijn er doorgaans overheidsinstanties die toezien of er misbruik wordt gemaakt van deze monopoliepositie. Voor geneesmiddelen is dat niet het geval.

3. Prijs-Volume contracten met de industrie

In Frankrijk worden vaak jaarlijkse budgetten vastgelegd voor dure geneesmiddelen en wanneer dat budget wordt overschreden, wordt de prijs om een vooraf bepaald (vertrouwelijk) percentage verlaagd. Klik hier voor meer informatie. Verschillende landen hebben ook verschillende soorten budgetten ingevoerd. Zo kan er een budget zijn voor een groep geneesmiddelen voor een therapeutische indicatie of voor specifieke producten.

4. Gemeenschappelijke onderhandelingen met de industrie

De procedure waarbij landen gezamenlijk met de industrie onderhandelen om te voorkomen dat zij tegen elkaar uitgespeeld worden en om transparantie over de prijzen binnen de groep te waarborgen, lijkt zeer zinvol en potentieel succesvol. Nederland is actief lid van de BeNeLuxA groep (België, Nederland, Luxemburg, Oostenrijk en Ierland), die gezamenlijk prijzen onderhandelen met de producenten. Er zijn echter (nog) veel belemmeringen in de nationale wetgeving die op verschillende punten moeten worden gewijzigd en het verlangt dat de het farmaceutische bedrijf daarin toestemt. Daardoor is het aantal producten waarvoor een prijs gemeenschappelijk onderhandeld werd nog klein.

Kortom

• Voor nieuwe geneesmiddelen is verkorting van de monopolieperiode gerechtvaardigd omdat de ontwikkelingskosten ervan veelal lager zijn. Patentwetgeving is evenwel Europees en internationaal en kan niet veranderd worden voor uitsluitend geneesmiddelen.
• De wetenschappelijke basis van goedkeuringen verzwakt omdat er minder grootschalig onderzoek plaatsvindt.
• De aankoop van vaccins tijdens de pandemie is ene model voor Europese aankoop van geneesmiddelen
• ER bestaan vier opties om dure geneesmiddelen in prijs te verlagen.

Over de auteur

De Nederlander Evert Jan van Lente is in eigen land opgeleid tot gezondheidseconoom. Hij werkt sinds dertig jaar in de Duitse zorgsector. Hij was bij de grootste verzekeraar AOK verantwoordelijk voor zorgaankoop en innovatieve projecten. Hij behartigde zeven jaar de belangen van de Duitse zorgverzekeraars in Brussel en was één jaar werkzaam bij de Europese Geneesmiddelen Agentschap (EMA). Sinds 1999 werkt hij ook als internationaal consultant in gezondheidsprojecten in het kader van de ontwikkelingssamenwerking. In al die jaren volgde hij op de voet de ontwikkelingen in zijn geboorteland.

Zoektermen op internet: 

Evert Jan van Lente, beleidsontwikkeling, EMA, patentbescherming, ontwikkelingskosten, geneesmiddelen